Immix Biopharma gibt die FDA-Genehmigung des IND-Antrags für CAR-T NXC-201 bekannt, der die Verabreichung an US-Patienten ermöglicht
- NEXICART-2 weitet Studien mit NXC-201 bei rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose nach IND-Freigabe auf Prüfzentren in den USA aus
- 72 Patienten außerhalb der USA, die zuvor mit NXC-201 behandelt wurden
- Erstes CAR-T-Programm für Leichtketten-Amyloidose (AL-Amyloidose)
- Gute Verträglichkeit ermöglicht Ausweitung auf Autoimmunindikationen
LOS ANGELES, Nov. 22, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Immix Biopharma, Inc. (Nasdaq:IMMX) („ImmixBio“, „Unternehmen“, „wir“ oder „uns“), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das personalisierte Therapien für die Onkologie und Immunologie vorantreibt, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den IND-Antrag (Investigational New Drug) für BCMA CAR-T NXC-201 (ehemals HBI0101) genehmigt hat. Mit dieser Freigabe wird NEXICART-2 (NCT06097832) die Studien mit NXC-201 bei rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose auf die Vereinigten Staaten ausweiten. Gute Verträglichkeit ermöglicht eine potenzielle Ausweitung auf Autoimmunindikationen.
„Aufbauend auf den bisherigen vielversprechenden klinischen Daten zu NXC-201 freuen wir uns sehr, dass mehrere führende US-Prüfzentren derzeit die Aufnahme von Patienten in den kommenden Monaten planen“, sagte Ilya Rachman, MD PhD, Chief Executive Officer von Immix Biopharma. „Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose.“
72 Patienten außerhalb der USA wurden mit NXC-201 behandelt (9 bei AL-Amyloidose, 63 bei multiplem Myelom). Dosis-Eskalationsebenen bei rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose: 150 × 106 (n=1), 450 × 106 (n=2) und 800 × 106 (n=6) CAR T-Zellen, mit einer Gesamtansprechrate von 100 % (9/9) bei im Median sechs vorangegangenen Therapielinien (Stand: Abschluss der Datenerhebung zu AL-Amyloidose am 20. September 2023). Dosis-Eskalationsstufen bei rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom: 150 × 106 (n=6), 450 × 106 (n=7) und 800 × 106 (n=50) CAR T-Zellen, mit einer Gesamtansprechrate von 95 % mit im Median 11,9 Monaten Nachbeobachtung (Stand: Abschluss der Datenerhebung zu multiplem Myelom am 17. Juli 2023). Die Veröffentlichungen, Präsentationen und Poster von NXC-201 umfassen die 65. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH), die 27. Jahrestagung der American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT), die 20. Jahrestagung der International Myeloma Society (IMS), Clinical Cancer Research (CCR), die 49. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) und Haematologica.
„Es ist das Verdienst unseres erstklassigen Expertenteams für Zelltherapien, dass wir diese IND-Freigabe innerhalb unserer zuvor kommunizierten Fristen erreicht haben“, so Gabriel Morris, Chief Financial Officer von Immix Biopharma. „Das günstige Verträglichkeitsprofil von NXC-201, einschließlich der Überwindung der Neurotoxizität, könnte eine Ausweitung über die AL-Amyloidose hinaus auf Autoimmunindikationen ermöglichen.“
Über NXC-201
NXC-201 (ehemals HBI0101) ist eine BCMA-gerichtete CAR-T-Zelltherapie (Chimeric Antigen Receptor T) in der Studienphase, die in einem umfassenden klinischen Entwicklungsprogramm für die Behandlung von Patienten mit rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose und rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom untersucht wird und möglicherweise auf Autoimmunindikationen wie systemischen Lupus erythematodes (SLE), Myasthenia gravis (MG) und multiple Sklerose (MS) ausgedehnt werden kann.
NXC-201 hat von der FDA die Bezeichnung als Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drug Designation, ODD) für AL-Amyloidose und multiples Myelom erhalten.
Über NEXICART-1
NEXICART-1 (NCT04720313) ist eine laufende offene Studie der Phase 1b/2a zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NXC-201 (ehemals HBI0101) bei Erwachsenen mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom und rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose.
Das primäre Ziel von Phase 1b der Studie ist die Charakterisierung der Sicherheit und die Bestätigung der empfohlenen Phase-2-Dosis (RP2D) und der Phase-2-Dosis von NXC-201. In Phase 1b konnte die empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) von 800 Millionen CAR T-Zellen erfolgreich ermittelt werden. Der erwartete primäre Endpunkt von Phase 2 bei rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom ist die Gesamtansprechrate und die Dauer des Ansprechens. ImmixBio plant, der FDA Daten zum rezidivierten/refraktären multiplen Myelom vorzulegen, sobald 100 Patienten mit NXC-201 behandelt worden sind. Der erwartete primäre Endpunkt für NXC-201 bei rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose ist die Gesamtansprechrate. ImmixBio plant, der FDA Daten zu rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose vorzulegen, sobald 30 bis 40 Patienten mit NXC-201 behandelt worden sind.
Über AL-Amyloidose
Die AL-Amyloidose ist eine seltene systemische Erkrankung, die durch eine Anomalie der Plasmazellen im Knochenmark verursacht wird. Fehlgefaltete Amyloid-Proteine, die von diesen Zellen produziert werden, führen zu einer Anhäufung fehlgefalteter Immunglobulin-Proteinen in und um Gewebe, Nerven und Organe und beeinträchtigen allmählich deren Funktion. Dies kann fortschreitende und ausgedehnte Organschäden und eine hohe Sterblichkeitsrate zur Folge haben. Die AL-Amyloidose betrifft etwa 30.000 bis 45.000 Patienten in den USA und Europa. Schätzungen zufolge treten in den USA jährlich etwa 3.000 bis 4.000 neue Fälle auf. Die geschätzte jährliche weltweite Inzidenz der AL-Amyloidose liegt bei etwa 15.000 Patienten. Der Markt für Amyloidose belief sich 2017 auf 3,6 Milliarden USD und soll laut Grand View Research bis 2025 6 Milliarden USD erreichen.
Über Immix Biopharma, Inc.
Immix Biopharma, Inc. (ImmixBio) (Nasdaq: IMMX) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das Pionierarbeit bei personalisierten Therapien für die Onkologie und Immunologie leistet und bisher mehr als 100 Patienten behandelt hat. Unser führendes Zelltherapieprodukt ist CAR-T NXC-201 zur Behandlung von rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose und rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom. Für diese Erkrankungen haben wir in der laufenden klinischen NEXICART-1-Studie der Phase 1b/2a (NCT04720313) Gesamtansprechraten von 100 % bzw. 95 % beobachtet (17. Juli 2023). NXC-201 hat das Potenzial, die weltweit erste CAR-T-Therapie mit eintägigem CRS zu sein, die den Patienten somit eine schnellere Rückkehr nach Hause ermöglicht. Eine Ausweitung auf folgende Autoimmunindikationen ist geplant: Systemischer Lupus erythematodes (SLE), Myasthenia gravis (MG) und Multiple Sklerose (MS). NXC-201 hat von der FDA die Bezeichnung als Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drug Designation, ODD) für AL-Amyloidose und multiples Myelom erhalten. Unser führendes gewebespezifisches Therapeutikum (TSTx) IMX-110, das sich derzeit in klinischen Studien der Phase 1b/2a als Monotherapie und in der klinischen Studie IMMINENT-01 in Kombination mit dem Anti-PD-1-Antikörper Tislelizumab von BeiGene bei rezidivierten/refraktären soliden Tumoren befindet, hat von der FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen (Orphan Drug Designation, OOD) und seltene pädiatrische Erkrankungen (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) erhalten. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.immixbio.com.
Über Nexcella, Inc.
Nexcella, Inc. ist eine Tochtergesellschaft von Immix Biopharma, Inc. (Nasdaq:IMMX), einem in Los Angeles, Kalifornien, ansässigen biopharmazeutischen Unternehmen im klinischen Stadium, das sich mit der Entdeckung und Entwicklung neuartiger Zelltherapien für die Onkologie und andere Indikationen beschäftigt. Unser führender Kandidat, die nächste Generation unseres BCMA-gerichteten Produkts CAR-T NXC-201 zur Behandlung von rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose und rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom, hat bis zum 17. Juli 2023 bei 72 Patienten Ansprechraten von 100 % bzw. 95 % in der jeweiligen Indikation erzielt. NXC-201 hat von der FDA die Bezeichnung als Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drug Designation, ODD) für AL-Amyloidose und multiples Myelom erhalten. Wir glauben, dass NXC-201 das Potenzial hat, die weltweit erste CAR-T-Therapie mit eintägigem CRS zu sein, die den Patienten somit eine schnellere Rückkehr nach Hause ermöglicht. Eine Ausweitung auf folgende Autoimmunindikationen ist geplant: Systemischer Lupus erythematodes (SLE), Myasthenia gravis (MG) und Multiple Sklerose (MS). Unsere N-GENIUS-Plattform ermöglicht uns die Entdeckung, Entwicklung und Herstellung modernster Zelltherapien für Patienten, die darauf angewiesen sind. Weitere Informationen zu Nexcella, Inc. finden Sie unter www.nexcella.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Zukunftsgerichtete Aussagen spiegeln unsere gegenwärtige Auffassung über zukünftige Ereignisse wider. In dieser Pressemitteilung deuten Wörter wie „antizipieren“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „zukünftig“, „beabsichtigen“, „planen“ oder die Verneinung dieser Begriffe sowie ähnliche Ausdrücke in Bezug auf uns oder unser Management auf zukunftsgerichtete Aussagen hin. Zu diesen Aussagen gehören unter anderem Aussagen in dieser Pressemitteilung, die sich auf folgende Bereiche beziehen: unsere Geschäftsstrategie, unsere künftigen Betriebsergebnisse, die weitere Entwicklung unserer Produktkandidaten, einschließlich der Entwicklungszeitpläne, des Zeitplans für die Einreichung von FDA-Zulassungsanträgen und der erwarteten Endpunkte, langfristige Visionen und Strategien, Bewertungen und Einschätzungen sowie Überzeugungen hinsichtlich der potenziellen Wirksamkeit und Sicherheit unserer Produktkandidaten, die künftige klinische Entwicklung unserer Produktkandidaten, einschließlich jeglicher Implikation, dass Ergebnisse oder Beobachtungen in ersten Daten, bisher beobachteten Daten oder früheren klinischen Versuchen repräsentativ für Ergebnisse oder Beobachtungen in späteren Daten oder klinischen Versuchen sind, der erwartete Zeitpunkt solcher Ergebnisse, die potenzielle Marktgröße und der Nutzen für unsere Produktkandidaten. Zukunftsgerichtete Aussagen beruhen auf unseren derzeitigen Erwartungen und Annahmen in Bezug auf unser Geschäft, die Wirtschaft und andere zukünftige Bedingungen. Da sich diese Aussagen auf die Zukunft beziehen, unterliegen sie naturgemäß Ungewissheiten, Risiken und Änderungen der Umstände, die schwer vorherzusagen sind. Unsere tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von jenen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht wurden. Es handelt sich weder um Aussagen über historische Fakten noch um Garantien für zukünftige Leistungen. Wir raten daher davon ab, sich auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Zu den wichtigen Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denen in den zukunftsgerichteten Aussagen abweichen, gehören unter anderem: unsere Fähigkeit, Kapital zur Finanzierung des laufenden Geschäftsbetriebs zu beschaffen; unsere Fähigkeit, unsere Rechte des geistigen Eigentums zu schützen; die Auswirkungen von Verletzungsklagen oder anderen gegen uns angestrengten Rechtsstreitigkeiten; der Wettbewerb mit anderen Anbietern und Produkten; unsere Fähigkeit, Produkte und Dienstleistungen zu entwickeln und zu vermarkten; Änderungen in der staatlichen Regulierung; unsere Fähigkeit, Transaktionen zur Kapitalbeschaffung abzuschließen; dass unsere Produktkandidaten möglicherweise nicht die erwarteten Reaktionen erzielen, die in dieser Mitteilung erörtert werden, oder dass es bei ihrer Entwicklung zu Verzögerungen kommt, die die künftige Marktfähigkeit wesentlich und nachteilig beeinflussen; dass der Markt für unsere Produktkandidaten möglicherweise nicht in der erwarteten Geschwindigkeit wächst oder stagniert; und andere Faktoren in Bezug auf unsere Branche, unsere Geschäftstätigkeit und unsere Betriebsergebnisse. Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von den antizipierten, angenommenen, geschätzten, erwarteten, beabsichtigten oder geplanten Ergebnissen abweichen. Dazu gehören auch Unsicherheiten im Zusammenhang mit den Marktbedingungen und andere Faktoren, die im Abschnitt zu den Risikofaktoren im Jahresbericht von Immix Biopharma auf Formblatt 10-K für das am 31. Dezember 2022 zu Ende gegangene Geschäftsjahr sowie in anderen regelmäßigen Berichten, die später bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden, ausführlicher beschrieben sind. In dieser Pressemitteilung enthaltene zukunftsgerichtete Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt dieser Veröffentlichung und wir lehnen ausdrücklich jedwede Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund neuer Informationen, späterer Ereignisse oder sonstiger Umstände zu aktualisieren. Faktoren oder Ereignisse, die zu einer Abweichung unserer tatsächlichen Ergebnisse führen, können von Zeit zu Zeit auftreten. Nicht alle sind für uns vorhersagbar. Wir können keine Garantie für zukünftige Ergebnisse, das Niveau der Geschäftstätigkeit, Leistungen oder Erfolge übernehmen.
Ansprechpartner:
Mike Moyer
LifeSci Advisors
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Unternehmenskontakt
Quelle Hugin
