Amicus Therapeutics Inc. buy melinda

SecteurRecherche biotechnologique et médicale

Amicus Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. La Société est engagée dans la découverte, le développement et la commercialisation d'un ensemble de traitements pour les patients atteints de maladies rares et orphelines dévastatrices. Son produit phare, le HCl migalastat, est une petite molécule qui peut être utilisé en monothérapie et en combinaison avec une thérapie enzymatique substitutive (ERT) pour la maladie de Fabry. Son portefeuille de produits comprend également le SD-101, qui est un produit candidat au développement avancé, au premier traitement potentiel pour l'épidermolyse bulleuse (EB), une maladie chronique et rare du tissu conjonctif. Elle met également à profit sa plateforme technologique de traitement de remplacement par Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CHART) pour développer les produits de GTI pour la maladie de Pompe, la maladie de Fabry et les problèmes de stockage lysosomal (LSD). , La Société étudie également les programmes précliniques et les découvertes dans les maladies rares et dévastatrices, dont le déficit en kinases cycliques de type 5 (CDKL5).