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Das 2012 in South San Francisco, Kalifornien gegründete Unternehmen nutzt mit Hilfe der sog. Präzisionsmedizin zielgerichtete Therapien um schwerwiegende und vernachlässigte seltene Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu entdecken und zu entwickeln.

 

Das Unternehmen hat 36-wöchige Daten aus der PIONEER-OLE-Studie vorgelegt, die sein Prüfpräparat und den Hauptproduktkandidaten Mavacamten zur Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie(oHCM) evaluiert.(HCM resultiert aus der Vergrößerung der Herzmuskelzellen, wodurch die Wände der Ventrikel, insbesondere des linken Ventrikels, verdickt werden. Diese Verdickung verhindert, dass sich der Ventrikel ausdehnt, und verringert seinerseits seine Pumpkapazität und blockiert den Blutfluss aus dem Ventrikel, was zu OHCM führt.)

Patienten mit oHCM haben ein erhöhtes Risiko für Herzinsuffizienz, Vorhofflimmern, Schlaganfall und Tod, einschließlich plötzlichen Herztodes. 

Ungefähr 410.000 Menschen in den USA leiden an oHCM, von denen ungefähr 65.000 diagnostiziert werden und medizinische Hilfe erhalten, sagte das Unternehmen.

In der Phase-2-PIONEER-Studie erzielte Mavacamten statistisch signifikante Veränderungen des primären Endpunkts. 

 

Laut dem Analysten Tazeen Ahmad von der Bank of America Merrill Lynch hat Mavacamten ein Spitzenumsatzpotenzial von 1,5 Milliarden US-Dollar.

 

MyoKardia hatte eine Kooperationsvereinbarung mit dem französischen Pharmaunternehmen Sanofi SA im Jahre 2014 abgeschlossen. Durch die Zusammenarbeit erhielt MyoKardia im Laufe der Jahre rund 230 Millionen US-Dollar an Finanzmitteln von Sanofi.

Die Unternehmen beschlossen, die Zusammenarbeit nicht über den ersten Forschungszeitraum hinaus zu verlängern, der im Dezember 2018 endete, und lösten die Verbindungen im April 2019 vollständig auf.

Die Entscheidung hat MyoKardia dabei geholfen, die weltweiten Rechte an allen Programmen wiederzugewinnen.

Die MyoKardia-Aktie gab an dem Tag, an dem die Entscheidung für den Alleingang bekannt gegeben wurde, um etwa 14% nach, obwohl das Unternehmen den Anlegern versicherte, dass dies nichts mit klinischen Daten oder Sicherheitsbedenken zu tun hatte.

Das Unternehmen sagte, dass der Schritt durch den Wunsch von Sanofi ausgelöst worden sei, da man nicht bereit war, die kommerziellen Rechte an Mavacamten in den USA abzugeben.

("Dies war ein wichtiger strategischer Schritt für uns, da wir auf die potenzielle Registrierung und Markteinführung von Mavacamten in den USA und die bevorstehende Einführung von MYK-224 in klinischen Studien gespannt sind", heißt es in einer Pressemitteilung vom Juni.)

Zum 30. Juni verfügte das Unternehmen über liquide Mittel und kurzfristige Anlagen in Höhe von 558,49 Mio. USD gegenüber 314,69 Mio. USD zum 31. Dezember 2018.

Der Anstieg spiegelt dabei hauptsächlich den Nettoerlös von 271,2 Mio. USD aus einem Stammaktienangebot im März wider.

Einschließlich langfristiger Investitionen verfügt das Unternehmen über 602,4 Mio. USD, was ausreichen wird, um die erwarteten Betriebs- und Investitionsanforderungen für die nächsten 12 Monate zu erfüllen.

Die Aktie hat eine Abwärtsunterstützung um ihren 50-Tage-SMA von derzeit 51,63 USD und ihren 200-Tage-SMA von derzeit 49,91 USD.

MyoKardia (MYOK) hat diese Woche nach der Veröffentlichung der erfolgreichen Zwischenergebnisse der Testphase am Montag eine Kaufempfehlung von Cantor Fitzgerald mit Kursziel 95 USD bekommen. Gestern hat Morgan Stanley seine Kaufempfehlung und sein Kursziel von 70 USD für die Aktie beibehalten. Cowen & Co. haben das gleiche am Montag mit einem Kursziel von 73 USD getan.