Global Blood Therapeutics Inc buy klostergang

Global Blood Th., mit Produktentwicklung für SCD und Hypoxämie

GBT ist ein biologisch -pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von neuartigen Therapeutika beschäftigt, um schwere blutbasierte Erkrankungen mit zu behandeln.

Der Produktkandidat GBT440 soll als orale, einmal tägliche Therapie für die Sichelzellkrankheit oder SCD eingesetzt werden. Zusätzlich wird GBT440 als eine mögliche Behandlung für Hypoxämie (erniedrigter Sauerstoffspiegel im Blut) bewertet. Speziell dafür gibt es drei laufende Studien, darunter zwei klinische Phase-2a-Studien in idiopathischer Lungenfibrose oder IPF, und eine Phase-1-Studie zur Bewertung der Wirkung von GBT440 auf die Sauerstoffsättigung bei gesunden Probanden.

Ärzte bezeichnen alle Erkrankungen als Sichelzellkrankheiten, bei denen ein bestimmter, von der Norm abweichender und als HbS bezeichneter roter Blutfarbstoff auftritt. Die Ursache dieser Erkrankungen ist eine Veränderung im Erbgut der Betroffenen, die zur Folge hat, dass der rote Blutfarbstoff – das Hämoglobin – zur Verklumpung neigt.

Die Sichelzellkrankheit tritt in Nordeuropa nur selten auf. Betroffene leiden an Blutarmut und Durchblutungsstörungen. Die Erbkrankheit erfordert eine lebenslange Behandlung.​ Es gibt 90.000 bis 100.000 SCD-Patienten in den USA, 60.000 SCD -Patienten in Europa und Millionen weltweit. SCD ist eine angeborene Krankheit, und Symptome und Organschäden beginnen in den ersten Lebensjahren. Ungefähr einer von 365 afroamerikanischen Kindern in den USA wird mit SCD geboren und die globale Inzidenz von SCD wird auf 250.000 bis 300.000 Geburten jährlich geschätzt. Die Krankheit konzentriert sich in Populationen der afrikanischen, nahöstlichen und südasiatischen Abstammung.

SCD ist auch mit hohen Behandlungskosten verbunden. Eine Studie schätzte, dass in den Vereinigten Staaten die durchschnittlichen jährlichen Kosten für die Pflege eines erwachsenen Patienten mit dem häufigsten Genotyp von SCD 200.000 $ übersteigt. Dies entspricht kumulativen Lebenszeitkosten von über 8,0 Millionen US-Dollar über eine angenommene 50-jährige Lebensdauer, die vor allem durch Krankenhausaufenthalte, Arztgebühren, Klinik- und Notfallabteilungen und die Kosten für Diagnoseverfahren und ambulante Beratungen ausgelöst wird.

In Anerkennung der kritischen Notwendigkeit für neue Behandlungen hat die US Food and Drug Administration (FDA) GBT440 sowohl Fast-Track-und Orphan Drug Status erteilt.