Agios Pharmaceuticals Inc. diskutieren

Agios Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. Les domaines thérapeutiques de la Société sont le cancer et les maladies métaboliques génétiques rares, qui sont un groupe de plus de 600 maladies génétiques rares causées par des mutations, ou des défauts, de gènes métaboliques uniques. Les produits candidats de la Société pour le traitement du cancer sont l'énasidénib et l'ivosidénib (AG-120), qui ciblent respectivement l'isocitrate déshydrogénase 2 (IDH2) et l'isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) muté, et l'AG-881, qui cible tant l'IDH1 muté que l'IDH2 muté. Ces mutations se retrouvent dans une gamme de tumeurs hématologiques malignes et de tumeurs solides. Le produit candidat principal dans ses programmes AG-348, un trouble métabolique génétique rare, cible la pyruvate kinase-R pour le traitement de la carence en pyruvate kinase. La carence en pyruvate kinase est une maladie rare qui entraîne souvent une anémie hémolytique grave due à des mutations héréditaires de l'enzyme pyruvate kinase dans les globules rouges.