Avrobio diskutieren

AVROBIO, Inc. est une société de thérapie génique au stade clinique. La Société se concentre sur le développement de thérapies géniques curatives ex vivo à base de lentivirus pour le traitement de maladies rares après une dose unique. Ses thérapies géniques utilisent des cellules souches hématopoïétiques extraites du patient et modifiées avec des vecteurs lentiviraux pour insérer une copie fonctionnelle du gène défectueux dans la maladie cible. Son portefeuille de produits comprend les AVR-RD-01, AVR-RD-02, AVR-RD-03 et AVR-RD-04. La Société développe l'AVR-RD-01 pour le traitement de la maladie de Fabry. AVR-RD-02 est la thérapie génique de la Société pour la maladie de Gaucher. AVR-RD-03 est en cours de développement pour le traitement de la maladie de Pompe. La Société développe l'AVR-RD-04 pour le traitement des patients atteints de cystinose.