MeiraGTx Holdings diskutieren

MeiraGTx Holdings plc est une société de thérapie au stade clinique. La Société développe des traitements de thérapie génique pour une gamme de maladies héréditaires et acquises. Elle se concentre sur le développement de thérapies pour les maladies oculaires, y compris la cécité héréditaire rare, ainsi que la xérostomie, la radiothérapie pour les cancers de la tête et du cou et les maladies neurodégénératives, telles que la sclérose latérale amyotrophique (ALS). Elle développe également une technologie transformatrice permettant l'utilisation de petites molécules pour activer et désactiver les produits candidats de thérapie génique. Il se concentre sur trois domaines de besoins médicaux non satisfaits, notamment les maladies héréditaires de la rétine, les formes graves de xérostomie et les maladies neurodégénératives. Ses produits candidats comprennent AAV-CNGB3, AAV-CNGA3, AAV-RPGR, AAV-RPE65, A006, AAV-AQP1 et AAV-UPF1.